9788418892943. Browner_Diseño de investigaciones clínicas_5e

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Sección II • Diseños de estudios

desde el momento en el que se realiza la prueba (o no, en el grupo de comparación) y se hace un segui miento de todos los pacientes, no solo de los diagnosticados con la enfermedad.

Ensayos clínicos El diseño más riguroso para evaluar el beneficio de una prueba diagnóstica es un ensayo clínico, en el que los pacientes son asignados aleatoriamente para recibir o no la intervención, cuyo resultado se utiliza para guiar el tratamiento posterior. Se pueden medir y comparar diversas variables de valoración en los dos grupos. Los ensayos aleatorizados reducen al mínimo o eliminan la confusión y el sesgo de selección, y la estandarización del proceso de la prueba y la intervención permite a otros reproducir los resultados. Desafortunadamente, los ensayos aleatorizados de pruebas diagnósticas no suelen ser prácticos, en especial en el caso de las pruebas que ya se utilizan. En general, son más viables e importantes para las pruebas que podrían emplearse en un gran número de personas al parecer sanas, como las nuevas pruebas de cribado. Los ensayos aleatorizados pueden plantear cuestiones éticas sobre la retención de pruebas potencial mente valiosas. En lugar de asignar aleatoriamente a los pacientes para que se sometan o no a una prueba, un abordaje para reducir al mínimo esta preocupación ética es asignar de manera aleatoria a algunos para que reciban una intervención que aumente el uso de la prueba, como recordatorios frecuentes por correo postal y ayuda para la programación. El análisis principal debe seguir la regla de «intención de tratar», es decir, todo el grupo que fue aleatorizado para recibir la intervención con el fin de fomentar las pruebas debe ser comparado con el grupo control completo. Sin embargo, esta regla tenderá a crear un sesgo conservador; la eficacia observada de la intervención facilitadora de la prueba subestimará la eficacia real de la prueba, porque algunos de los del grupo control obtendrán la prueba y otros del grupo de intervención no. 9 Análisis Los análisis de los estudios del efecto de las pruebas en la variable de valoración son los que son adecua dos para el diseño específico empleado: cocientes de posibilidades para los estudios de casos y controles y cocientes de riesgos o cocientes de riesgos instantáneos y diferencias entre riesgos para los estudios de cohortes o los ensayos clínicos. Una forma conveniente de expresar los resultados de los estudios de cohor tes o de los ensayos aleatorizados es proyectar los resultados del procedimiento de la prueba a un gran grupo de personas y enumerar las pruebas iniciales, las de seguimiento, las personas tratadas, los efectos secundarios del tratamiento, los costos y las muertes en los grupos probados y los no probados (en un estudio de cohortes) o en los subgrupos de tratamiento (en un ensayo aleatorizado), por ejemplo, por cada 1000 pacientes. Análisis de decisiones Un abordaje alternativo para estimar el efecto del uso de una prueba en las variables de valoración es el análisis de decisiones, mediante el cual un investigador puede modelar el impacto posterior de una prueba (36). En los modelos de análisis de decisiones se suelen combinar resultados de múltiples fuentes de infor mación, junto con suposiciones que pueden estar más o menos basadas en la evidencia, para simular los resultados de un ensayo aleatorizado. Los modelos de rentabilidad económica y de rentabilidad médica incorporan información sobre los costos y producen estimaciones de valor (p. ej., costo por unidad de mejora de la salud). Por ejemplo, cuando los investigadores compararon los beneficios potenciales de medir el calcio coronario para mejorar la orientación del tratamiento con estatinas frente a los daños direc tos de las pruebas, los daños indirectos de las pruebas de seguimiento innecesarias y los costos, descubrie ron que el cribado del calcio coronario solo sería rentable si el tratamiento con estatinas fuese costoso o redujera significativamente la calidad de vida (37). 9 Este problema puede abordarse en análisis secundarios que incluyan las tasas de pruebas en ambos grupos y asuman que toda la diferencia en las variables de valoración entre los dos grupos se debe a las diferentes tasas de pruebas. Los beneficios reales de las pruebas como resultado de la intervención pueden entonces estimarse de manera algebraica usando métodos de variables instrumentales, donde el instrumento es la asignación aleatoria a la intervención diseñada para fomentar las pruebas. SAMPLE