9788418892943. Browner_Diseño de investigaciones clínicas_5e

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Capítulo 13 • Diseño de estudios de pruebas médicas

TABLA 13-1 PREGUNTAS PARA DETERMINAR LA UTILIDAD DE UNA PRUEBA MÉDICA, POSIBLES DISEÑOS PARA RESPONDERLAS Y ESTADÍSTICAS PARA NOTIFICAR LOS RESULTADOS

ESTADÍSTICAS PARA LOS RESULTADOS a

PREGUNTA

POSIBLES DISEÑOS

¿Qué grado de re producibilidad tiene la prueba?

Estudios de variabilidad intra- e interobser vador e intra- e interlaboratorios

Concordancia proporcional, coefi ciente κ , coeficiente de variación, media y distribución de las diferen cias, gráficos de Bland-Altman (evi tar el coeficiente de correlación) Sensibilidad, especificidad, valores predictivos positivo y negativo, curvas de rendimiento diagnóstico (ROC) y cocientes de verosimilitudes Cocientes de riesgos, cocientes de riesgos instantáneos, riesgos absolu tos, curvas ROC, gráficos de calibra ción y cálculos del beneficio neto Costos medios, proporciones que experimentan efectos adversos, pro porciones dispuestas a someterse a la prueba Proporción de resultados anómalos, pruebas complementarias realizadas en quienes tienen resultados positi vos, proporción de pruebas que dan lugar a cambios en las decisiones clí nicas, costo por resultado anómalo o por cambio de decisión Cocientes de riesgos, cocientes de po sibilidades, cocientes de riesgos ins tantáneos, riesgos absolutos, número que es necesario tratar, tasas y co cientes de variables de valoración de seables e indeseables, como el costo o los efectos adversos por variable de valoración perjudicial prevenida

¿Cuál es la exacti tud de la prueba para diagnosticar la enfermedad? ¿Cuál es la exactitud de la prueba o del modelo de predic ción para predecir una variable de valoración?

Diseños transversales, de casos y controles o de muestreo basado en los resultados de las pruebas, en los que el resultado de la prueba se compara con un método de referencia Diseños de cohortes en los que los resulta dos de las pruebas se utilizan para estimar la probabilidad de desarrollar una variable de valoración

¿Qué tan viable y asequible es la prueba?

Estudios prospectivos o retrospectivos que comparen la prueba con el estándar de atención actual

¿Con qué frecuencia los resultados de las pruebas afectan las decisiones clínicas?

Estudios de rendimiento diagnóstico, estu dios de toma de decisiones clínicas antes y después de la prueba

¿La realización de la prueba mejora el desenlace clínico o tiene efectos adversos?

Ensayos aleatorizados, estudios de cohortes o de casos y controles, o análisis de decisión o de rentabilidad en los que la variable de predicción es la recepción de la prueba y las variables de valoración incluyen la morbili dad, la mortalidad o los costos relacionados con la enfermedad o con su tratamiento

Espectro de gravedad de la enfermedad y de los resultados de las pruebas Dado que el objetivo de la mayoría de los estudios de pruebas médicas es hacer inferencias sobre poblacio nes mediante mediciones en muestras, la forma en la que se seleccionan estas tiene un efecto importante en la validez de las inferencias. El sesgo del espectro se produce cuando el sesgo de la enfermedad (o de su ausencia) en la muestra difiere del de los pacientes de la población clínica a la que está destinada la prueba. Al principio del desarrollo de una prueba, puede ser razonable investigar si permite distinguir entre los pacientes con una enfermedad clara y en fase avanzada y los controles sanos; si la respuesta es negativa, el investigador puede volver al laboratorio para trabajar en una modificación o en una prueba diferente. Sin embargo, más adelante, cuando la hipótesis de trabajo aborde la utilidad clínica de la prueba, los espectros de la enfermedad y de su ausencia deben ser representativos de los pacientes en los que se empleará la prueba. Por ejemplo, una prueba desarrollada al comparar pacientes con cáncer de páncreas conocido con controles sanos podría evaluarse posteriormente en una muestra más difícil pero clínicamente realista, como pacientes consecutivos con dolor abdominal o pérdida de peso inexplicables. El sesgo del espectro también puede producirse por un espectro inadecuado de los resultados de las pruebas. Por ejemplo, considere un estudio sobre la concordancia entre observadores entre radiólogos a La mayoría de las estadísticas de esta tabla se presentan con intervalos de confianza. SAMPLE