9788418892943. Browner_Diseño de investigaciones clínicas_5e

C A P Í T U L O 13

Diseño de estudios de pruebas médicas Thomas B. Newman, Michael A. Kohn, Warren S. Browner y Mark J. Pletcher

L os estudios de pruebas médicas, como los realizados para detectar un factor de riesgo, diagnosticar una enfermedad o estimar el pronóstico de un paciente, son un aspecto importante de la investigación clí nica. En las pruebas se incluyen puntuaciones de riesgo compuestas por múltiples mediciones primarias. Los diseños de los estudios que se describen en este capítulo pueden usarse cuando se indaga si se debe realizar una prueba determinada y en quién. La mayoría de los diseños de estudios de pruebas médicas se parecen a los diseños observacionales de los capítulos 8 y 9, con algunas diferencias notables. Lo más importante es que el objetivo de la mayoría de los estudios observacionales es identificar asociaciones estadísticamente significativas que representen efectos causales. Por el contrario, demostrar que el resultado de una prueba tiene una asociación estadísti camente significativa con una afección particular no establece si sería útil clínicamente, y para la mayoría de los estudios de pruebas médicas la causalidad es irrelevante. Así, las medidas de asociación, la signi ficación estadística y el control de la confusión son consideraciones secundarias para estos estudios, los cuales se centran en cambio en parámetros descriptivos , como la sensibilidad , la especificidad , las curvas de rendimiento diagnóstico (ROC, receiver operating characteristic ) y los cocientes de verosimilitudes (LR, likelihood ratios ), junto con sus intervalos de confianza (IC) asociados. Por último, los estudios de pruebas médicas se realizan casi siempre en pacientes , término que se utilizará en este capítulo. ■ DETERMINACIÓN DE LA UTILIDAD DE UNA PRUEBA Para que una prueba sea útil, debe superar una serie de interrogantes cada vez más difíciles que incluyen su reproducibilidad , exactitud , viabilidad y, lo que es más importante, sus efectos en las decisiones clínicas y los desenlaces clínicos (tabla 13-1). Las respuestas favorables a todas estas interrogantes son necesarias para tener la seguridad de que vale la pena hacer una prueba. Al fin y al cabo, si una prueba da resultados muy diferentes según quién la realice o dónde se lleve a cabo, es poco probable que sea útil. Si la prueba rara vez aporta información nueva, es poco probable que modifique las decisiones clínicas. Incluso si lo hace, cuando tales decisiones no mejoran el desenlace clínico de los pacientes que se sometieron a la prueba con un riesgo y un costo razonables, la prueba puede seguir siendo inútil. Si el uso de una prueba mejora las variables de valoración de los pacientes examinados, se pueden infe rir respuestas favorables a las otras interrogantes. Sin embargo, los estudios sobre si la realización de una prueba mejora las variables de valoración de los pacientes son los más difíciles de llevar a cabo. En cambio, los efectos potenciales de una nueva prueba en las variables de valoración suelen inferirse comparando la exactitud, la seguridad o los costos con los de las pruebas existentes. A la hora de desarrollar una nueva prueba diagnóstica o pronóstica, es útil tener en cuenta qué decisiones se pretende orientar y qué aspectos de la práctica actual son los que necesitan más una mejora. Por ejemplo, ¿las prueba actuales son poco fiables, inexactas, costosas, peligrosas o difíciles de realizar? Cuestiones generales para los estudios de pruebas médicas Antes de tratar las cuestiones específicas de los diferentes diseños de estudios descritos en la tabla 13-1, es útil analizar varias cuestiones que se aplican en general al estudio de las pruebas médicas. SAMPLE

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