Karp- Manual de terapia dirigida para el cancer 2.ed

Tumores cerebrales (meduloblastoma)

12

Objetivo de la acción

Prevalencia (%)

Experiencia clínica con el agente objetivo

Anomalía

Vismodegib (inhibidor de SMO/Hedgehog): • Fase 1, pac pediátricos: TRT 33% (vía de Hedgehog activada), 0% (sin activación) (26) • Fase 1, enfermedad avanzada: RP 1/1 Erismodegib (inhibidor de SMO/Hedgehog): • Fase 1, enfermedad avanzada: TRT 8% (RC) (27) • Fase 1: 1 RP y 1 RP metabólica (vía de Hedgehog activada) (28)

PTCH1

Mutación (activación de la vía de señalización de Hedgehog)

7

Bevacizumab (inhibidor de VEGF): • Fase 1, con irinotecán y

VEGFR

Expresión

100

temozolomida, pac pediátricos: TRT 67% a 3 m y 55% a 6 m, SLP a 11 m, SG a 13 m (29) SAMPLE