Karp- Manual de terapia dirigida para el cancer 2.ed

Adenocarcinoma del tracto biliar (vesícula biliar, conducto biliar)

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Objetivo de la acción

Prevalencia (%)

Experiencia clínica con el agente objetivo

Anomalía

Mutación R132 20% AG-120 (inhibidor de IDH1): • Fase 1 de ensayo, para pac con IDH1R132 mutante: 1/20 pac tuvo RP, 11/20 pac tuvieron EE, con 1 RP y 5 EE > 6 m (1) BGJ398 (inhibidor de FGFR): • Fase 2: TR 15%, tasa de control de la enfermedad (TRT + EE) 75%, SLP 25 sem Entre 61 pac, la mayoría tuvo alteraciones FGFR2 , incluyendo translocación ( n = 48), mutación ( n = 8) y amplificación ( n = 3) (2) Selumetinib (inhibidor de MEK 1/2): • Fase 2: TR 12% (3 pac confirmaron RP, incluyendo 1 pac con RC no confirmado) (3) Trastuzumab (anticuerpo anti-HER2): • Fase 2, con pertuzumab (inhibidor de la dimerización anti-HER2): 4 pac con RP, 3 EE > 4 ms, de 11 pac con HER2 + cáncer biliar (HER2-amplificado/sobreexpresado, n = 8; HER2 mutado, n = 3 [D277Y, S310F, y A775-G776insYVMA]) (4) SAMPLE FGFR2-BICC1 y otras varias fusiones 10-15% de CCHI Mutación 5% 4% de CCHI

IDH1

Fusiones FGFR2

BRAF

HER2/neu Amplificación